大涨15%，首款CRISPR基因编辑疗法或获批

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2月21日，CRISPR Therapeutics (纳斯达克:CRSP) 发布2023财报，公司的现金、现金等价物及有价证券为18.68亿美元，同比下降21.5%，研发费用投入4.62亿美元，同比增长35.5%，2022全年净亏损为6.50亿美元。

4月13日，CRISPR 股价上涨了约15%，目前市值40亿美元。

股价的上涨或与CRISPR的基因疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）可能获批上市有关。近日，美国金融服务公司Cantor Fitzgerald 分析师Olivia Brayer表示，CRISPR有望在今年将基因疗法exa-cel首次商业化，该疗法用于治疗镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血(TDT)。分析师预计通过FDA优先审查的成功概率为90%，普遍预期上市后销售额为13亿美元，最高销售额或可达16亿美元（剔除风险因素）。

4月3日，CRISPR和 Vertex 宣布 exa-cel 完成了向 FDA提交生物制剂许可申请(BLAs)。BLA 包括优先审查的请求，如果获得批准，FDA对申请的审查时间将从提交之日起缩短至 8个月，而标准审查时间为 12个月。

如果exa-cel顺利获批，将成为首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。

对于excel -cel的定价预测，4月12日，药品价格监管机构临床和经济审查研究所(ICER)发布了一份报告草案，估计excel -cel的定价为190万美元，很可能与蓝鸟生物的两款基因疗法（治疗镰状细胞病的lovo-cel和治疗β地中海贫血的Zynteglo）进行竞争，目前Zynteglo的定价为280万美元。

exa-cel目前的进展

在美国，FDA已授予exa-cel再生医学先进治疗(RAT)、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号，用于SCD和TDT。

在英国，exa-cel还根据英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的创新许可和准入途径（ILAP）资格获得了创新护照。

在欧洲，exa-cel的上市许可申请(MAAs)于2022年12月提交，并于2023年1月由欧洲药品管理局(EMA)和药品和保健产品管理局(MHRA)进行验证。

在欧盟，exa-cel已经获得了来自欧盟委员会的孤儿药指定，以及来自EMA的优先药物(PRIME)指定，用于SCD和TDT。

关于Vertex和CRISPR的合作

2015年，CRISPR和Vertex达成战略合作，专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。exa-cel是该联合研究项目中第一个潜在治疗方法。根据协议，Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分割项目成本和利润