阿斯利康：反义寡核苷酸疗法达到所有3期临床终点

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• Eplontersen使血清TTR浓度从基线降低平均82%，而外部安慰剂组从基线降低了11%（p<0.0001）。
• Eplontersen通过改良神经病损伤使评分+7（mNIS+7），阻止了疾病进展，与基线相比只增加了0.28分，而外部安慰剂组增加了25.06分（p<0.0001）。 总体而言，与基线相比，47% 接受治疗患者在 66 周时神经病变有所改善，而外部安慰剂组仅为 17%。在研究完成者中，与基线相比，53% 接受治疗的患者在 66 周时表现出神经病变有所改善，而在外部安慰剂组中这一比例为 19%。
• Eplontersen的生活质量指标（Norfolk QoL-DN）显示出降低5.5分，意味着症状改善，而外部安慰剂组增加了14.2分，表示疾病恶化（p<0.0001）。与基线相比，66周时eplontersen组患者中有58%的生活质量改善，而外部安慰剂组为20%。

参考资料：

https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/neuro-ttransform-phase-iii-results-presented-at-aan-showed-eplontersen-demonstrated-consistent-and-sustained-improvement.html